黏多醣症
重點整理
- 公告
- 國民健康署公告罕見疾病（ICD-10：E76.22 E76.210）。
- 領證人數
- 重大傷病（罕見疾病類）有效領證 116 人（2026-09 統計；未申請者不在內，不等於患者人數）。
- 罕藥
- 7 張罕藥許可證的適應症寫到本病（6 張有效），成分：Idursulfase、Idursulfase Beta、Laronidase、Rhasb (Galsulfase)、Rhgalns。
- 給付規定
- 3.3.8、3.3.10、3.3.15、3.3.17 節（點進看原文）。
罕藥許可證（7 張）
| 品名 | 成分 | 許可證 | 適應症（原文摘錄） | 成分資料 |
|---|---|---|---|---|
| 移黏寶酶靜脈輸液 ELAPRASE (idursulfase) Injection | IDURSULFASE | 衛署罕菌疫輸字第000011號 賽諾菲股份有限公司 |
治療韓特氏症(黏多醣症第二型,MPS II) | Idursulfase |
| 愛利飛 腦室內注射液 Irifaze ICV Injection 15 mg | IDURSULFASE BETA | 衛部罕菌疫輸字第000060號 微功商行有限公司 |
起始治療年齡一歲至三歲之黏多醣症第二型 (Mucopolysaccharidosis type II)合併神經系統症狀的病人。 | — |
| 海芮思注射劑 Hunterase Solution for injection | IDURSULFASE BETA | 衛部罕菌疫輸字第000061號 北海康成股份有限公司 |
適用於患有韓特氏(Hunter)症候群(第二型黏多醣症,MPS II)病人的酵素替代療法。 | — |
| 艾德酶靜脈注射用溶液 Aldurazyme Concentrated Solution | LARONIDASE | 衛署罕菌疫輸字第000007號 賽諾菲股份有限公司 |
用於治療患有黏多醣症第一型賀勒氏症與賀勒-施艾氏症之病患以及中度至重度之施艾氏症病患。 | Laronidase |
| 那加硫酶注射劑 Naglazyme (galsulfase) Injection | rhASB (Galsulfase) | 衛部罕菌疫輸字第000024號 美商百傲萬里生技股份有限公司台灣分公司 |
黏多醣症第6型 Mucopolysaccharidosis VI | Galsulfase |
| 衛尼吉酶1毫克/毫升濃縮輸注液 Vimizim 1 mg/ml concentrate for solution for infusion | rhGALNS | 衛部罕菌疫輸字第000023號 美商百傲萬里生技股份有限公司台灣分公司 |
黏多醣症4A型(MPS IVA) | Elosulfase Alfa |
| 艾德酶靜脈注射劑 Aldurazyme Concentrated Solution | LARONIDASE | 衛署罕菌疫輸字第000008號 賽諾菲股份有限公司・已失效 |
用於治療患有黏多醣症第一型賀勒氏症與賀勒-施艾氏症之病患以及中度至重度之施艾氏症病患。 | Laronidase |
罕藥許可證與適應症取自食藥署藥品許可證資料；「適應症（原文摘錄）」是許可證適應症原文中寫到本病的句子。「成分資料」有連結者已收載健保，可看支付價與給付規定。
相關健保給付規定（4 節）
上列罕藥的專屬給付規定節中，原文寫到本病（或其別名、英文名、縮寫）者。
台灣臨床試驗（4 個）
| 試驗 | 期別 | 受試藥 | 預計期間 | 試驗申請者 |
|---|---|---|---|---|
| 評估 5 歲 (含) 以下黏多醣症第二型 (Hunter Syndrome) 病患接受 Idursulfase 酵素補充療法之安全性及臨床成果之多中心開放標記研究 計畫書編號 HGT-ELA-038・黏多醣症 |
第 4 期 多國多中心 |
Idursulfase | 2007-11-01 至 2009-11-30 |
台灣法瑪特股份有限公司 台灣預計收案 7 人 |
| 一項開放性、劑量遞增的第 1/2 期試驗，評估側腦室 AX 250 對黏多醣症第 IIIB 型（MPS IIIB、聖菲利柏氏症 B 型）病患之安全性、耐受性、藥動學以及療效 計畫書編號 250-201・黏多醣症第 IIIB 型(MPS IIIB) |
第 2 期 多國多中心 |
AX 250 | 2016-04-30 至 2021-10-19 |
富啓睿台灣股份有限公司 台灣預計收案 4 人 |
| 一項多中心、多國的延伸試驗，評估側腦室 AX 250 對黏多醣症第 IIIB 型（MPS IIIB、聖菲利柏氏症 B 型）病患的長期安全性和療效 計畫書編號 250-202・黏多醣症第 IIIB 型 |
第 2 期 多國多中心 |
AX 250 | 2018-04-20 至 2023-02-28 |
富啓睿台灣股份有限公司 台灣預計收案 4 人 |
| (中文) 男性生殖年齡前的生殖幹細胞之低溫冷凍保存與後續移植 (英文) Cryogenic Preservation and Subsequent Transplantation of Germ Line Stem Cells in Male Pre-pubescent Patients 計畫書編號 09MMHIS106・接受試驗者標準(可達醫學統計學意義之研究樣本數)
1.納入條件
1.1患者的體重、身體質量指數、心跳、生命徵象都必須在一 |
其他 台灣單中心 |
— | 2010-09-24 至 2012-09-24 |
台灣基督長老教會馬偕醫療財團法人馬偕紀念醫院 台灣預計收案 10-25 人 |
食藥署核准的試驗紀錄；期間為計畫書登記的預計起訖，不代表仍在收案。是否收案與收案條件請洽試驗申請者或執行醫院。
同一分類的其他罕見疾病
依國民健康署公告罕見疾病名單的分類（同一類別代碼）。
常見問題
黏多醣症有哪些藥？
台灣核發、適應症寫到黏多醣症的罕藥許可證有 7 張，成分包括Idursulfase、Idursulfase Beta、Laronidase、Rhasb (Galsulfase)、Rhgalns。已收載健保的成分可點進藥品頁看支付價與給付規定。
台灣有多少黏多醣症病人？
健保署重大傷病統計（2026-09）中，黏多醣症的有效領證人數為 116 人。領證人數只計入申請並取得重大傷病證明者，不等於實際患者人數。
資料來源
整理：RxAthena 藥策智庫・資料截至 2026-10-21。僅供資訊參考，不構成醫療、法律或送審建議；實際以各主管機關現行公告為準。