神經元蠟樣脂褐質儲積症
重點整理
- 公告
- 國民健康署公告罕見疾病（ICD-10：E75.4）。
- 領證人數
- 重大傷病（罕見疾病類）有效領證 7 人（2026-09 統計；未申請者不在內，不等於患者人數）。
- 罕藥
- 1 張罕藥許可證的適應症寫到本病（1 張有效），成分：Cerliponase Alfa (Rhtpp1)。
罕藥許可證（1 張）
| 品名 | 成分 | 許可證 | 適應症（原文摘錄） | 成分資料 |
|---|---|---|---|---|
| 倍原力150毫克輸注液 BRINEURA 150 mg solution for infusion | cerliponase alfa (rhTPP1) | 衛部罕菌疫輸字第000028號 美商百傲萬里生技股份有限公司台灣分公司 |
治療患有神經元蠟樣脂褐質儲積症2型(CLN2)疾病(也稱為三肽基肽酶1[TPP1]缺乏症)病人。 | — |
罕藥許可證與適應症取自食藥署藥品許可證資料；「適應症（原文摘錄）」是許可證適應症原文中寫到本病的句子。「成分資料」有連結者已收載健保，可看支付價與給付規定。
同一分類的其他罕見疾病
依國民健康署公告罕見疾病名單的分類（同一類別代碼）。
常見問題
神經元蠟樣脂褐質儲積症有哪些藥？
台灣核發、適應症寫到神經元蠟樣脂褐質儲積症的罕藥許可證有 1 張，成分包括Cerliponase Alfa (Rhtpp1)。
台灣有多少神經元蠟樣脂褐質儲積症病人？
健保署重大傷病統計（2026-09）中，神經元蠟樣脂褐質儲積症的有效領證人數為 7 人。領證人數只計入申請並取得重大傷病證明者，不等於實際患者人數。
資料來源
整理：RxAthena 藥策智庫・資料截至 2026-10-21。僅供資訊參考，不構成醫療、法律或送審建議；實際以各主管機關現行公告為準。