3.3.10 Laronidase

3.3.10.Laronidase (如 Aldurazyme):(97/7/1、106/10/1) 1.限下列病例使用: (1)黏多醣症第一型賀勒-施艾氏症患者。 (2)黏多醣症第一型中度至重度之施艾氏症患者。 (3)黏多醣症第一型賀勒氏症進行造血幹細胞移植或手術前後。 備註:針對早期診斷帶有文獻報告已知的嚴重型突變點的病人,應持續追蹤其臨床症 狀,若在兩歲以前出現明顯症狀 (疝氣或呼吸道阻塞等,建議儘速進行造血幹細胞 移植,如為未知但預測為嚴重型突變的病人,比照處理。 2.限兒科專科經醫學遺傳學次專科訓練取得證書之醫師使用。 3.排除使用於: (1)未經治療之患者沒有任何會影響健康之症狀時。 (2)患者有明顯之中樞神經症狀時。 (3)重型病患:完全臥床且無行動能力,或是無法自行呼吸且完全仰賴呼吸器維生 者。 4.應定期追蹤評估治療效果及下列事項目: (1)至少每半年追蹤一次: I.身高體重; II.尿液黏多醣量; (2)至少每一年追蹤一次: I.整體智能發展、中樞神經症狀; II.腹部超音波、肝臟大小、脾臟大小; III.心電圖; IV.心臟超音波; V.六分鐘步行測驗; VI.肺功能; VII.藥物抗體 5.需經事前審查核准後使用,每次申請之療程以1年為限。重新申請時,若有下列任一 情況,則不再給予 laronidase 治療: (1)尿中葡萄胺聚醣與肌酸酐比值:於接受治療的第一年之後評估,較前一年有50%以 上的增加;第二年之後評估,較之前一年有100%以上的增加。。 (2)六分鐘步行測驗:較之前一年退步50%以上或連續2 年有退步現象;5 歲以下幼童 以 DDST 粗動作及精細動作檢測,發展進程年齡與實際年齡商數低於60%,或比初 次檢測時之發展進程年齡退步。 (3)呼吸功能檢查:血液中氧氣飽和度在2 小時內無法持續維持1 小時以上≧90%。 (4)病人有認知功能退化,或有明顯中樞神經系統退化之臨床表徵。 6.須立即停止laronidase 治療的情形: (1)有證據顯示病人開始呈現明顯的中樞神經系統退化之臨床表徵。 (2)病人在接受治療時發生其它致命的疾病,這表示病人無法獲得 laronidase 的療 效。 (3)病人發生嚴重不良反應。 (4)病人無法配合最適療程所需的注射規定或無法配合療效的評估。