陣發性夜間血紅素尿症
重點整理
- 公告
- 國民健康署公告罕見疾病（ICD-10：D59.5）。
- 領證人數
- 重大傷病（罕見疾病類）有效領證 117 人（2026-09 統計；未申請者不在內，不等於患者人數）。
- 罕藥
- 7 張罕藥許可證的適應症寫到本病（6 張有效），成分：Crovalimab、Danicopan、Eculizumab、Iptacopan、Ravulizumab。
- 給付規定
- 8.2.10、8.2.19 節（點進看原文）。
罕藥許可證（7 張）
| 品名 | 成分 | 許可證 | 適應症（原文摘錄） | 成分資料 |
|---|---|---|---|---|
| 培安適注射液劑 PIASKY for Injection | Crovalimab | 衛部罕菌疫輸字第000055號 台灣中外製藥股份有限公司 |
適用於治療13歲以上且體重40公斤以上的陣發性夜間血紅素尿症 (PNH)病人。 | Crovalimab |
| 維得抑膜衣錠100毫克 Voydeya 100 mg Film-coated Tablets | Danicopan | 衛部罕藥輸字第000097號 臺灣阿斯特捷利康股份有限公司 |
治療在Ravulizumab或Eculizumab穩定治療下仍有溶血性貧血(hemolytic anemia)之陣發性夜間血紅素尿症(PNH)成人病人。 | Danicopan |
| 維得抑膜衣錠50毫克 Voydeya 50 mg Film-coated Tablets | Danicopan | 衛部罕藥輸字第000098號 臺灣阿斯特捷利康股份有限公司 |
治療在Ravulizumab或Eculizumab穩定治療下仍有溶血性貧血(hemolytic anemia)之陣發性夜間血紅素尿症(PNH)成人病人 | Danicopan |
| 舒立瑞 濃縮靜脈輸注液 300毫克 Soliris 300 mg concentrate for solution for infusion | Eculizumab | 衛部罕菌疫輸字第000016號 臺灣阿斯特捷利康股份有限公司 |
治療陣發性夜間血紅素尿症(PNH)病人。 | Eculizumab |
| 服易達200毫克膠囊 Fabhalta 200 mg hard capsules | IPTACOPAN | 衛部罕藥輸字第000102號 台灣諾華股份有限公司 |
治療陣發性夜間血紅素尿症 (PNH)出現溶血性貧血 (hemolytic anemia)的成人病人。 | Iptacopan |
| 妥立瑞輸注液100毫克/毫升 Ultomiris concentrate for solution for infusion 100mg/ml | ravulizumab | 衛部罕菌疫輸字第000045號 臺灣阿斯特捷利康股份有限公司 |
治療陣發性夜間血紅素尿症病人。 | Ravulizumab |
| 妥立瑞輸注液300毫克 Ultomiris concentrate for solution for infusion 300mg | ravulizumab | 衛部罕菌疫輸字第000036號 臺灣阿斯特捷利康股份有限公司・已失效 |
治療陣發性夜間血紅素尿症的成年病人 | Ravulizumab |
罕藥許可證與適應症取自食藥署藥品許可證資料；「適應症（原文摘錄）」是許可證適應症原文中寫到本病的句子。「成分資料」有連結者已收載健保，可看支付價與給付規定。
相關健保給付規定（2 節）
上列罕藥的專屬給付規定節中，原文寫到本病（或其別名、英文名、縮寫）者。
台灣臨床試驗（18 個）
| 試驗 | 期別 | 受試藥 | 預計期間 | 試驗申請者 |
|---|---|---|---|---|
| 一項多中心、隨機分配的開放標記試驗，針對陣發性夜間血紅素尿症及活動性溶血成年患者，評估口服 LNP023 多種劑量的療效、安全性、藥物動力學及藥效學 計畫書編號 CLNP023X2204・陣發性夜間血紅素尿症及活動性溶血 |
第 2 期 多國多中心 |
iptacopan | 2019-03-06 至 2022-08-10 |
台灣諾華股份有限公司 台灣預計收案 4 人 |
| 一項第二期、開放性、多次升劑量的試驗，以靜脈注射施用於陣發性夜間血紅素尿症患者，評估 ALXN1210 的療效、安全性、耐受性、致免疫原性、藥物動力學以及藥物效學 計畫書編號 ALXN1210-PNH-201・陣發性夜間血紅素尿症患者 |
第 2 期 多國多中心 |
ALXN1210 | 2015-10-30 至 2022-06-30 |
艾昆緯股份有限公司 台灣預計收案 4 人 |
| A Phase III Randomised, Double-blind, Multicentre Study to Compare the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, and Immunogenicity between SB12 (proposed eculizumab biosimilar) and Soliris® in Subjects with Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria 計畫書編號 SB12-3003・陣發性夜間血紅素尿症患 |
第 3 期 多國多中心 |
SB12 | 2019-06-01 至 2023-02-09 |
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司 台灣預計收案 8 人 |
| 一項隨機分配、雙盲、多中心、安慰劑對照、平行組別試驗，評估口服BCX9930單一治療陣發性夜間血紅素尿的療效、安全性和耐受性 計畫書編號 BCX9930-203・陣發性夜間血紅素尿症 |
第 2 期 多國多中心 |
BCX9930 | 2021-08-01 至 2023-03-28 |
諾佛葛生技顧問股份有限公司 台灣預計收案 8 人 |
| 一項隨機分配，開放性、多中心、平行組別試驗，評估口服BCX9930單一治療對C5抑制劑治療反應不佳的受試者，治療陣發性夜間血紅素尿症之療效、安全性和耐受性 計畫書編號 BCX9930-202・陣發性夜間血紅素尿症 |
第 2 期 多國多中心 |
BCX9930 | 2021-08-01 至 2023-06-01 |
諾佛葛生技顧問股份有限公司 台灣預計收案 5 人 |
| 一項開放性單組試驗，旨在評估 REGN3918 對於未曾接受補體抑制劑或近期未接受過補體抑制劑療法之陣發性夜間血紅素尿症 (PNH) 病患的療效和安全性 計畫書編號 R3918-PNH-1852・陣發性夜間血紅素尿症 (PNH) |
第 2 期 多國多中心 |
pozelimab | 2019-05-01 至 2021-10-31 |
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司 台灣預計收案 12 人 |
| 一項開放性延伸試驗，評估 REGN3918 用於陣發性夜間血紅素尿症病患的長期安全性、耐受性與療效 計畫書編號 R3918-PNH-1868・陣發性夜間血紅素尿症病 |
第 3 期 多國多中心 |
pozelimab | 2019-10-01 至 2022-12-12 |
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司 台灣預計收案 12 人 |
| 一項隨機分配、開放性、雙組試驗，針對曾接受 Pozelimab 單一療法之陣發性夜間血紅素尿症患者，評估使用 Pozelimab 和 Cemdisiran 合併治療的安全性、療效及藥效學效應 計畫書編號 R3918-PNH-2092・陣發性夜間血紅素尿症 |
第 2 期 多國多中心 |
pozelimab、cemdisiran | 2021-05-01 至 2023-10-18 |
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司 台灣預計收案 4 人 |
| (中文) 男性生殖年齡前的生殖幹細胞之低溫冷凍保存與後續移植 (英文) Cryogenic Preservation and Subsequent Transplantation of Germ Line Stem Cells in Male Pre-pubescent Patients 計畫書編號 09MMHIS106・接受試驗者標準(可達醫學統計學意義之研究樣本數)
1.納入條件
1.1患者的體重、身體質量指數、心跳、生命徵象都必須在一 |
其他 台灣單中心 |
— | 2010-09-24 至 2012-09-24 |
台灣基督長老教會馬偕醫療財團法人馬偕紀念醫院 台灣預計收案 10-25 人 |
| 一項第3期，隨機，開放性，活性對照試驗以ALXN1210比較ECULIZUMAB用於未曾接受補體抑制劑治療的陣發性夜間血紅素尿症(PNH)成人患者 計畫書編號 ALXN1210-PNH-301・陣發性夜間血紅素尿症(PNH) |
第 3 期 多國多中心 |
ALXN1210 | 2016-10-04 至 2023-02-02 |
艾昆緯股份有限公司 台灣預計收案 18 人 |
| 一項隨機分配、多中心、活性藥物對照、開放標記試驗，評估陣發性夜間血紅素尿症(PNH)、接受靜脈注射抗C5 抗體治療後仍殘留貧血之成人患者每日兩次口服LNP023 的療效和安全性 計畫書編號 CLNP023C12302・陣發性夜間血紅素尿症(PNH) |
第 3 期 多國多中心 |
iptacopan | 2021-01-13 至 2023-03-06 |
NOVARTIS 台灣預計收案 4 人 |
| 一項第三期、隨機分配、開放標記、有效療法對照的多中心試驗，針對目前已接受補體抑制劑治療的陣發性夜間血紅素尿症 (PNH) 患者，評估 CROVALIMAB 相較於 ECULIZUMAB 的安全性、藥物動力學、藥效動力學及療效 計畫書編號 BO42161・陣發性夜間血紅素尿症 |
第 3 期 多國多中心 |
crovalimab | 2020-05-31 至 2028-05-31 |
台灣中外製藥股份有限公司 台灣預計收案 5 人 |
| 一項第三期、隨機分配、開放標記、有效療法對照的多中心試驗，針對先前未接受補體抑制劑治療的陣發性夜間血紅素尿症 (PNH) 患者，評估 CROVALIMAB 相較於 ECULIZUMAB 的療效及安全性 計畫書編號 BO42162・陣發性夜間血紅素尿症 |
第 3 期 多國多中心 |
crovalimab | 2020-05-31 至 2028-05-31 |
台灣中外製藥股份有限公司 台灣預計收案 6 人 |
| 一項開放性延伸試驗，針對陣發性夜間血紅素尿症患者，評估 Pozelimab 和 Cemdisiran 併用療法的長期安全性、耐受性和療效 計畫書編號 R3918-PNH-2050・陣發性夜間血紅素尿症 |
第 3 期 多國多中心 |
pozelimab、cemdisiran | 2023-03-01 至 2028-10-16 |
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司 台灣預計收案 26 人 |
| 一項單組試驗，評估Pozelimab 和Cemdisiran 合併療法用於血管內溶血在現有C5 抑制劑療法下控制不佳之陣發性夜間血紅素尿症患者的療效與安全性 計畫書編號 R3918-PNH-2483・陣發性夜間血紅素尿症 |
第 3 期 多國多中心 |
pozelimab、cemdisiran | 2025-11-10 至 2031-01-15 |
百瑞精鼎國際股份有限公司 台灣預計收案 3 人 |
| 一項開放標記、多中心、延伸試驗計畫(REP)，針對已完成iptacopan 第2 期和第3 期試驗的陣發性夜間血紅素尿症(PNH) 患者，探討iptacopan (LNP023) 用於PNH 的長期安全性及耐受性 計畫書編號 CLNP023C12001B・陣發性夜間血紅素尿症(PNH) |
其他 多國多中心 |
iptacopan | 2021-08-01 至 2027-09-30 |
台灣諾華股份有限公司 台灣預計收案 6 人 |
| 一項隨機分配、開放性、 Eculizumab 和 Ravulizumab 對照的非劣性試驗，針對目前接受 Eculizumab 或 Ravulizumab 治療的陣發性夜間血紅素尿症患者，評估 Pozelimab 和 Cemdisiran 併用療法的療效與安全性 計畫書編號 R3918-PNH-2022・陣發性夜間血紅素尿症 |
第 3 期 多國多中心 |
pozelimab、cemdisiran | 2022-03-31 至 2025-11-30 |
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司 台灣預計收案 14 人 |
| 一項隨機分配、開放性、補體因子 5 (C5) 抑制劑對照試驗，針對未曾接受補體抑制劑治療或最近未接受過補體抑制劑療法的陣發性夜間血紅素尿症患者，評估 Pozelimab 和 Cemdisiran 併用療法的療效與安全性 計畫書編號 R3918-PNH-2021・陣發性夜間血紅素尿症 |
第 3 期 多國多中心 |
pozelimab、cemdisiran | 2022-07-01 至 2027-07-31 |
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司 台灣預計收案 45 人 |
食藥署核准的試驗紀錄；期間為計畫書登記的預計起訖，不代表仍在收案。是否收案與收案條件請洽試驗申請者或執行醫院。
同一分類的其他罕見疾病
依國民健康署公告罕見疾病名單的分類（同一類別代碼）。
常見問題
陣發性夜間血紅素尿症有哪些藥？
台灣核發、適應症寫到陣發性夜間血紅素尿症的罕藥許可證有 7 張，成分包括Crovalimab、Danicopan、Eculizumab、Iptacopan、Ravulizumab。已收載健保的成分可點進藥品頁看支付價與給付規定。
台灣有多少陣發性夜間血紅素尿症病人？
健保署重大傷病統計（2026-09）中，陣發性夜間血紅素尿症的有效領證人數為 117 人。領證人數只計入申請並取得重大傷病證明者，不等於實際患者人數。
資料來源
整理：RxAthena 藥策智庫・資料截至 2026-10-21。僅供資訊參考，不構成醫療、法律或送審建議；實際以各主管機關現行公告為準。