8.2.19 Danicopan、iptacopan、pegcetacoplan

8.2.19.Danicopan (如 Voydeya)、iptacopan (如 Fabhalta)、pegcetacoplan(如 Aspaveli/Empaveli): (115/3/1、115/9/1、115/10/1) 1.限用於經衛生福利部國民健康署認定之陣發性夜間血紅素尿症病人,並經特殊專案審 查核准後使用,且符合下列條件:(115/3/1、115/9/1、115/10/1) (1)Danicopan限與 eculizumab 或 ravulizumab 併用;iptacopan 及 pegcetacoplan限 單用。(115/3/1、115/9/1、115/10/1) (2)年齡 18 歲以上。 (3)經 C5 補體抑制劑(如 eculizumab 或 ravulizumab)治療後,仍出現血管外溶血 (clinically significant extravascular hemolysis)。 (4)使用 C5 抑制劑下血紅素仍小於或等於 9.5g/dL。 (5)絕對網狀紅血球計數大於或等於 120×10 9 /L,或網狀紅血球比例大於或等於 3%。 2.排除有高危險之骨髓化生不良症候群(RAEB-1 或 RAEB-2)。 3.每 6 個月須經特殊專案審查重新評估治療結果。若符合下列條件之一,則不予同意使 用。 (1)接受治療的患者用藥後病情沒有改善者(LDH 超過正常值上限的 1.5 倍或最近 3 個 月內輸血多於 2 個單位)。 (2)PNH granulocyte clone size ≦50%。 (3)發生嚴重再生不良性貧血者,其檢查結果符合下列兩項或兩項以上者: i.中性白血球數目(neutrophil count) <0.5x10 9 /L。 ii.血小板數目( platelet count) <20x109/L。 iii.網狀細胞(reticulocytes) <25x109/L。 iv.骨髓內造血細胞密度<30%。 4.Danicopan、iptacopan、pegcetacoplan 三者僅得擇一使用,惟病人出現耐受不良反 應時方可轉換使用,且限轉換一次。(115/9/1、115/10/1) ◎附表三十之三:全民健康保險使用陣發性夜間血紅素尿症第二線治療藥品 danicopan+eculizumab /ravulizumab 或 iptacopan 或 pegcetacoplan 特殊專案審查 申請表(115/3/1、115/9/1、115/10/1) ◎附表三十之四:陣發性夜間血紅素尿症患者第二線治療藥品特殊專案審查申請 Voydeya(danicopan)+Soliris(eculizumab)/Ultomiris(ravulizumab) 或 Fabhalta (iptacopan)或 Aspaveli/Empaveli(pegcetacoplan)用藥檢附資料查檢表(115/3/1、 115/9/1、115/10/1)