先天性血栓性血小板低下紫斑症

資料截至 2026-10-21

重點整理

先天性血栓性血小板低下紫斑症的罕藥許可證
品名	成分	許可證	適應症（原文摘錄）	成分資料
安紫酶注射劑1500 IU ADZYNMA 1500 IU powder and solvent for solution for injection	rADAMTS13	衛部罕菌疫輸字第000058號台灣武田藥品工業股份有限公司	具有ADAMTS13缺乏之先天性血栓性血小板低下紫斑症(Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, cTTP)病人的酵素替代療法。	—
安紫酶注射劑500 IU ADZYNMA 500 IU powder and solvent for solution for injection	rADAMTS13	衛部罕菌疫輸字第000059號台灣武田藥品工業股份有限公司	具有ADAMTS13缺乏之先天性血栓性血小板低下紫斑症(Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, cTTP)病人的酵素替代療法。	—

罕藥許可證與適應症取自食藥署藥品許可證資料；「適應症（原文摘錄）」是許可證適應症原文中寫到本病的句子。「成分資料」有連結者已收載健保，可看支付價與給付規定。

先天性血栓性血小板低下紫斑症的臨床試驗
試驗	期別	受試藥	預計期間	試驗申請者
一項第 3 期、多中心、隨機分配、雙盲、有效藥物對照、平行組試驗（包含開放性延伸試驗期），評估口服 E5501 與Eltrombopag對於慢性免疫性血小板缺乏症（自發性血小板缺乏紫斑症）成人患者的療效與安全性。 A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-blind, Active-controlled, Parallel-group Trial with an Open-label Extension Phase to Evaluate the Efficacy and Safety of Oral E5501 versus Eltrombopag, in Adults with Chronic Immune Thrombocytopenia (Idiopathic Thrombocytopenic Purpura). 計畫書編號 E5501-G000-305・血小板低下紫斑症	第 3 期多國多中心	E5501	2012-06-01 至 2016-08-15	艾昆緯股份有限公司台灣預計收案 18 人

食藥署核准的試驗紀錄；期間為計畫書登記的預計起訖，不代表仍在收案。是否收案與收案條件請洽試驗申請者或執行醫院。

依國民健康署公告罕見疾病名單的分類（同一類別代碼）。

台灣核發、適應症寫到先天性血栓性血小板低下紫斑症的罕藥許可證有 2 張，成分包括Radamts13。

健保署重大傷病統計（2026-09）中，先天性血栓性血小板低下紫斑症的有效領證人數為 3 人。領證人數只計入申請並取得重大傷病證明者，不等於實際患者人數。

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整理：RxAthena 藥策智庫・資料截至 2026-10-21。僅供資訊參考，不構成醫療、法律或送審建議；實際以各主管機關現行公告為準。