家族性澱粉樣多發性神經病變
重點整理
- 公告
- 國民健康署公告罕見疾病（ICD-10：E85.1）。
- 領證人數
- 重大傷病（罕見疾病類）有效領證 282 人（2026-09 統計；未申請者不在內，不等於患者人數）。
- 罕藥
- 3 張罕藥許可證的適應症寫到本病（3 張有效），成分：Eplontersen、Patisiran Sodium、Vutrisiran Sodium。
- 給付規定
- 1.6.6 節（點進看原文）。
罕藥許可證（3 張）
| 品名 | 成分 | 許可證 | 適應症（原文摘錄） | 成分資料 |
|---|---|---|---|---|
| 易得生注射液劑45毫克 WAINUA Solution for Injection 45mg | EPLONTERSEN | 衛部罕藥輸字第000101號 臺灣阿斯特捷利康股份有限公司 |
治療成人TTR(transthyretin)家族性澱粉樣多發性神經病變(Familial Amyloidotic polyneuropathy, FAP)且神經病變的疾病嚴重度限於第一、二期的病人。 | — |
| 詠葆玖靜脈輸注濃縮液 2毫克/毫升 Onpattro 2mg/mL concentrate for solution for infusion | Patisiran sodium | 衛部罕藥輸字第000063號 艾拉倫股份有限公司 |
適用於治療成人TTR(transthyretin)家族性澱粉樣多發性神經病變(Familial Amyloidotic polyeuropathy)。 | Patisiran |
| 恩賦翠預充填式注射劑 Amvuttra Solution for injection in pre-filled syringe | VUTRISIRAN SODIUM | 衛部罕藥輸字第000099號 艾拉倫股份有限公司 |
適用於治療成人TTR(transthyretin)家族性澱粉樣多發性神經病變(Familial Amyloidotic polyneuropathy)。 | Vutrisiran |
罕藥許可證與適應症取自食藥署藥品許可證資料；「適應症（原文摘錄）」是許可證適應症原文中寫到本病的句子。「成分資料」有連結者已收載健保，可看支付價與給付規定。
相關健保給付規定（1 節）
上列罕藥的專屬給付規定節中，原文寫到本病（或其別名、英文名、縮寫）者。
台灣臨床試驗（11 個）
| 試驗 | 期別 | 受試藥 | 預計期間 | 試驗申請者 |
|---|---|---|---|---|
| 對有轉甲狀腺素蛋白澱粉樣多發性神經病變的受試者進行 AG10 療效和安全性的 3期隨機雙 盲安慰劑對照研究（ ATTRibuteATTRibute-PN 試驗 ） 計畫書編號 Eidos AG10-333・轉甲狀腺素蛋白澱粉樣多發性神經病變 |
第 3 期 多國多中心 |
AG10 | 2020-11-01 至 2022-06-30 |
維州生物科技股份有限公司 台灣預計收案 28 人 |
| APOLLO：以轉運蛋白TTR所引起之多發性神經病變（家族性類澱粉多發性神經病變 [FAP]）患者為對象，探討 ALN-TTR02 之療效及安全性的第三期、多國、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗 計畫書編號 ALN-TTR02-004・具有多發性神經病變症狀的TTR轉運蛋白類澱粉沉積症 (ATTR) 患者
[ATTR patients with symp |
第 3 期 多國多中心 |
patisiran | 2013-12-01 至 2018-01-31 |
美捷國際有限公司 台灣預計收案 25 人 |
| 一項多中心開放性延伸試驗，對完成前一項Patisiran臨床試驗之家族性類澱粉多發性神經病變病患，評估Patisiran之長期安全性與療效 計畫書編號 ALN-TTR02-006・具有多發性神經病變症狀的TTR轉運蛋白類澱粉沉積症 (ATTR) 患者
[ATTR patients with symp |
第 3 期 多國多中心 |
patisiran | 2016-04-01 至 2023-06-30 |
美捷國際有限公司 台灣預計收案 21 人 |
| 一項在罹患有症狀轉甲狀腺素蛋白類澱粉多發性神經病變的受試者中，評估acoramidis療效及安全性的第3期、開放性、多中心、單組試驗 (ATTRibute-PN試驗) 計畫書編號 AG10-334・有症狀轉甲狀腺素蛋白類澱粉多發性神經病變 |
第 3 期 多國多中心 |
acoramidis | 2021-11-01 至 2028-04-30 |
諾佛葛生技顧問股份有限公司 台灣預計收案 20 人 |
| TRITON-PN：一項第 3 期、全球、隨機分配、開放性試驗，評估 Nucresiran 用於遺傳性轉甲狀腺素轉運蛋白類澱粉多發性神經病變 (hATTR-PN) 患者的療效和安全性 計畫書編號 ALN-TTRSC04-004・遺傳性轉甲狀腺素轉運蛋白類澱粉多發性神經病變 (hATTR-PN) 患者 |
第 3 期 多國多中心 |
nucresiran | 2025-10-01 至 2031-04-30 |
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司 台灣預計收案 6 人 |
| 一項第 2 期、開放性試驗，評估靜脈注射 NVG-2089 用於慢性脫髓鞘多發性神
經病變 (CIDP) 參與者的安全性、耐受性和療效 計畫書編號 NVG-2089-201・慢性脫髓鞘多發性神經病變 |
第 2 期 多國多中心 |
NVG-2089 | 2024-10-10 至 2026-10-13 |
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司 台灣預計收案 5 人 |
| 一項開放標示的延伸試驗，評估 ION-682884 用於遺傳性運甲狀腺素蛋白媒介型澱粉樣多發性神經病變患者中的長期安全性和療效 計畫書編號 ION-682884-CS13・治療遺傳性運甲狀腺素蛋白媒介型澱粉樣多發性神經病變 |
第 3 期 多國多中心 |
ION-682884 | 2022-02-01 至 2027-12-31 |
保瑞爾生技股份有限公司 台灣預計收案 30 人 |
| 一項第 3 期、隨機分配、雙盲試驗，旨在評估 riliprubart 相較於靜脈注射免疫球蛋白 (intravenous immunoglobulin, IVIg) 用於治療慢性發炎性脫髓鞘多發性神經病變受試者的療效及安全性 計畫書編號 EFC18156・慢性發炎性脫髓鞘多發性神經病變 |
第 3 期 多國多中心 |
riliprubart | 2024-08-01 至 2027-09-30 |
賽諾菲股份有限公司 台灣預計收案 5 人 |
| MAGNITUDE-2：一項第 3 期多國、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗，對患有遺傳性多發性神經病變的轉甲狀腺素澱粉樣蛋白疾病 (ATTRv-PN) 之參加者評估 NTLA-2001 的療效和安全性 計畫書編號 ITL-2001-CL-311・遺傳性多發性神經病變的轉甲狀腺素澱粉樣蛋白疾病 (ATTRv-PN) |
第 3 期 多國多中心 |
NTLA-2001 | 2025-01-03 至 2028-12-31 |
美捷國際有限公司 台灣預計收案 12 人 |
| 一項長期延伸試驗，旨在評估 riliprubart (SAR445088) 用於慢性發炎性脫髓鞘多發性神經病變 (chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy, CIDP) 受試者的安全性和療效。 計畫書編號 LTS17261 |
第 3 期 多國多中心 |
riliprubart | 2026-04-01 至 2031-06-30 |
賽諾菲股份有限公司 台灣預計收案 4 人 |
| 一項第 3 期、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估 riliprubart 用於頑抗性慢性發炎性脫髓鞘多發性神經病變受試者的療效及安全性 計畫書編號 EFC17236・慢性發炎性脫髓鞘多發性神經病變 |
第 3 期 多國多中心 |
riliprubart | 2024-03-01 至 2027-11-10 |
賽諾菲股份有限公司 台灣預計收案 4 人 |
食藥署核准的試驗紀錄；期間為計畫書登記的預計起訖，不代表仍在收案。是否收案與收案條件請洽試驗申請者或執行醫院。
同一分類的其他罕見疾病
依國民健康署公告罕見疾病名單的分類（同一類別代碼）。
常見問題
家族性澱粉樣多發性神經病變有哪些藥？
台灣核發、適應症寫到家族性澱粉樣多發性神經病變的罕藥許可證有 3 張，成分包括Eplontersen、Patisiran Sodium、Vutrisiran Sodium。已收載健保的成分可點進藥品頁看支付價與給付規定。
台灣有多少家族性澱粉樣多發性神經病變病人？
健保署重大傷病統計（2026-09）中，家族性澱粉樣多發性神經病變的有效領證人數為 282 人。領證人數只計入申請並取得重大傷病證明者，不等於實際患者人數。
資料來源
整理：RxAthena 藥策智庫・資料截至 2026-10-21。僅供資訊參考，不構成醫療、法律或送審建議；實際以各主管機關現行公告為準。