肌萎縮性側索硬化症
重點整理
- 公告
- 國民健康署公告罕見疾病（ICD-10：G12.21）。
- 領證人數
- 重大傷病（罕見疾病類）有效領證 573 人（2026-09 統計；未申請者不在內，不等於患者人數）。
- 罕藥
- 1 張罕藥許可證的適應症寫到本病（1 張有效），成分：Tofersen。
罕藥許可證（1 張）
| 品名 | 成分 | 許可證 | 適應症（原文摘錄） | 成分資料 |
|---|---|---|---|---|
| 克索脊注射液 Qalsody Solution for Injection | TOFERSEN | 衛部罕藥輸字第000105號 台灣百健有限公司 |
用於治療與超氧化物歧化酶1 (superoxide dismutase 1, SOD1) 基因突變相關的成人肌萎縮性側索硬化症 (Amyotrophic lateral sclerosis, ALS)。 | — |
罕藥許可證與適應症取自食藥署藥品許可證資料；「適應症（原文摘錄）」是許可證適應症原文中寫到本病的句子。「成分資料」有連結者已收載健保，可看支付價與給付規定。
台灣臨床試驗（4 個）
| 試驗 | 期別 | 受試藥 | 預計期間 | 試驗申請者 |
|---|---|---|---|---|
| 以自體脂肪幹細胞(ADSC)腦部移植合併靜脈注射治療肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)病人 phase IIa 人體試驗研究 計畫書編號 2013/07/13・肌萎縮性側索硬化症 |
第 2 期 台灣單中心 |
— | 2013-11-01 至 2014-10-31 |
中國醫藥大學北港附設醫院 台灣預計收案 6 人 |
| 一項第 1 至 3 期試驗，評估脊髓腔內給予 ION363 對肉瘤融合基因突變肌萎縮性脊髓側索硬化症 (FUS-ALS) 患者的療效、安全性、藥物動力學和藥效學 計畫書編號 ION363-CS1・肉瘤融合基因突變肌萎縮性脊髓側索硬化症 |
其他 多國多中心 |
ION363 | 2023-11-01 至 2028-12-31 |
美捷國際有限公司 台灣預計收案 10 人 |
| 一項第I期、開放性臨床試驗，評估人類異體臍帶間質幹細胞治療用於肌萎縮脊髓側索硬化症患者的安全性及耐受性 計畫書編號 JY-STEMIS-004・肌萎縮側索硬化症 |
第 1 期 台灣單中心 |
Stemis | 2025-12-31 至 2028-12-31 |
集研生醫股份有限公司 台灣預計收案 3 人 |
| 一項評估多重遞增劑量鞘內施打ALN-SOD用於肌萎縮性側索硬化症及SOD1突變參與者之安全性、耐受性、藥物動力學與藥效學的首次用於人體試驗 計畫書編號 ALN-SOD-ALS-2351・肌萎縮性側索硬化症 |
第 1/2 期 多國多中心 |
ALN-SOD | 2025-05-01 至 2031-06-05 |
百瑞精鼎國際股份有限公司 台灣預計收案 3 人 |
食藥署核准的試驗紀錄；期間為計畫書登記的預計起訖，不代表仍在收案。是否收案與收案條件請洽試驗申請者或執行醫院。
同一分類的其他罕見疾病
依國民健康署公告罕見疾病名單的分類（同一類別代碼）。
常見問題
肌萎縮性側索硬化症有哪些藥？
台灣核發、適應症寫到肌萎縮性側索硬化症的罕藥許可證有 1 張，成分包括Tofersen。
台灣有多少肌萎縮性側索硬化症病人？
健保署重大傷病統計（2026-09）中，肌萎縮性側索硬化症的有效領證人數為 573 人。領證人數只計入申請並取得重大傷病證明者，不等於實際患者人數。
資料來源
整理：RxAthena 藥策智庫・資料截至 2026-10-21。僅供資訊參考，不構成醫療、法律或送審建議；實際以各主管機關現行公告為準。