1.6.6 Patisiran、vutrisiran

1.6.6.Patisiran(如 Onpattro)、vutrisiran(如 Amvuttra):(112/5/1、114/5/1) 1.限用於確診為衛生福利部國民健康署認定之 TTR (transthyretin)家族性澱粉樣 多發性神經病變(Familial Amyloidotic Polyneuropathy)之成人患者,並需同 時符合下列條件者使用: (1)含 vutrisiran 成分藥品用於神經病變的疾病嚴重度限於第一、二期的病人 (114/5/1): I.polyneuropathy disability [PND] stage II、IIIa~IIIb,或 II.familial amyloidotic polyneuropathy [FAP] stage I、II。 (2)含 patisiran 成分藥品用於神經病變的疾病嚴重度限於第二期的病人: I.polyneuropathy disability [PND] stage IIIa~IIIb,或 II.familial amyloidotic polyneuropathy [FAP] stage II。 (3)神經傳導檢查符合多發性神經病變(114/5/1)。 (4)臨床症狀符合肢體末端麻木、無力、感覺異常、姿勢性低血壓或其它自律神經異 常的症狀(114/5/1)。 (5)神經理學檢查符合週邊神經病變的徵候:四肢肢體末端運動及感覺異常、深部肌 腱反射低下(114/5/1)。 (6)無嚴重心衰竭症狀(定義依紐約心臟協會衰竭功能分級為第3級或第4級) 。 (7)未曾接受過肝移植。 (8)不得與其他 RNAi 及 TTR 穩定劑合併使用於治療 hATTR。 (9)開始治療年齡未滿76歲者。 2.排除條件:以腕隧道症候群為病徵表現之 TTR 基因突變攜帶者。 3.需檢附下列資料,經專家小組特殊專案審查核准後使用: (1)符合衛生福利部國民健康署 FAP 罕見疾病個案通報審查標準之神經傳導/肌電圖/ 自律神經功能檢查報告。 (2)臨床症狀及徵兆的病歷紀錄。 (3)運動功能評估:10公尺行走測試 (10MWT) 錄影之影片。 4.首次申請得核准使用9個月,後續每6個月申請核准後得使用。療效評估方式及時 機: (1)神經病變疾病嚴重度評估時機: I.Patisiran 或 vutrisiran 治療前。 II.治療反應的初步評估應在治療開始後9個月進行。 III.隨後每6個月下一劑治療前。 (2)神經病變疾病嚴重度評估(需由提供 patisiran 或 vutrisiran 治療之醫師判定 評估結果) : I.polyneuropathy disability [PND] stage,或 II.familial amyloidotic polyneuropathy [FAP] stage。 (3)後續每6個月申請使用需檢附: I.臨床症狀及徵兆的病歷紀錄。 II.運動功能評估:10公尺行走測試 (10MWT) 錄影之影片。 5.停藥時機: 若有下列任一情況,則不再給予 patisiran 或 vutrisiran 治療: (1)若病人在使用雙側輔具下,於5分鐘內不休息,無法獨力完成10公尺以上步行 者。 (2)需接受臨終照護(end-of-life care)者。 6.Patisiran與 vutrisiran 兩者限擇一給付,且不得互換。惟於114/5/1前已使用 patisiran治療之病人符合續用申請者,得轉換使用 vutrisiran,以一次為限 (114/5/1)。