遺傳性血管性水腫
重點整理
- 公告
- 國民健康署公告罕見疾病（ICD-10：D84.1）。
- 領證人數
- 重大傷病（罕見疾病類）有效領證 48 人（2026-09 統計；未申請者不在內，不等於患者人數）。
- 罕藥
- 4 張罕藥許可證的適應症寫到本病（4 張有效），成分：C1 Esterase Inhibitor、Icatibant、Lanadelumab。
- 給付規定
- 4.3.4、4.3.7 節（點進看原文）。
罕藥許可證（4 張）
| 品名 | 成分 | 許可證 | 適應症（原文摘錄） | 成分資料 |
|---|---|---|---|---|
| 貝瑞寧人類C1酯酶抑制劑500國際單位凍晶注射劑 Berinert 500 IU | C1 esterase inhibitor | 衛部罕菌疫輸字第000034號 傑特貝林有限公司 |
第一型及第二型遺傳性血管性水腫(HAE)急性發作的治療 | C1 Esterase Inhibitor |
| 益康倍注射劑 Icanticure Injection | icatibant | 衛部罕藥製字第000021號 南光化學製藥股份有限公司 |
在其遺傳性血管性水腫 (hereditary angioedema,HAE)急性發作時進行症狀治療。 | Icatibant |
| 凡得適注射劑30毫克 Firazyr 30 mg solution for injection in pre-filled syringe | icatibant | 衛部罕藥輸字第000066號 台灣武田藥品工業股份有限公司 |
在其遺傳性血管性水腫 (hereditary angioedema,HAE)急性發作時進行症狀治療。 | Icatibant |
| 得釋腫注射劑 Takhzyro solution for injection | lanadelumab | 衛部罕菌疫輸字第000033號 台灣武田藥品工業股份有限公司 |
適用於2歲以上病人,做為遺傳性血管性水腫(hereditary angioedema, HAE) 反覆發作的預防。 | Lanadelumab |
罕藥許可證與適應症取自食藥署藥品許可證資料；「適應症（原文摘錄）」是許可證適應症原文中寫到本病的句子。「成分資料」有連結者已收載健保，可看支付價與給付規定。
相關健保給付規定（2 節）
上列罕藥的專屬給付規定節中，原文寫到本病（或其別名、英文名、縮寫）者。
台灣臨床試驗（3 個）
| 試驗 | 期別 | 受試藥 | 預計期間 | 試驗申請者 |
|---|---|---|---|---|
| STOP-HAE：一項第 3 期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照靶向前激肽釋放酶的 siRNA 與 ADX-324 用於遺傳性血管性水腫參與者的試驗 計畫書編號 ADX-324-301・遺傳性血管性水腫 |
第 3 期 多國多中心 |
ADX-324 | 2025-10-28 至 2027-04-16 |
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司 台灣預計收案 5 人 |
| 一項開放性試驗，評估 CSL312 (Garadacimab) 用於預防治療遺傳性血管性水腫之長期安全性與療效 計畫書編號 CSL312_3002・遺傳性血管性水腫 |
第 3 期 多國多中心 |
Garadacimab | 2021-04-21 至 2026-05-30 |
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司 台灣預計收案 5 人 |
| 一項第 3 期靶向前激肽釋放酶的 siRNA 與 ADX-324 用於遺傳性血管性水腫參與者的延伸試驗 計畫書編號 ADX-324-302 |
第 3 期 多國多中心 |
ADX-324 | 2026-09-01 至 2030-12-31 |
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司 台灣預計收案 5 人 |
食藥署核准的試驗紀錄；期間為計畫書登記的預計起訖，不代表仍在收案。是否收案與收案條件請洽試驗申請者或執行醫院。
同一分類的其他罕見疾病
依國民健康署公告罕見疾病名單的分類（同一類別代碼）。
常見問題
遺傳性血管性水腫有哪些藥？
台灣核發、適應症寫到遺傳性血管性水腫的罕藥許可證有 4 張，成分包括C1 Esterase Inhibitor、Icatibant、Lanadelumab。已收載健保的成分可點進藥品頁看支付價與給付規定。
台灣有多少遺傳性血管性水腫病人？
健保署重大傷病統計（2026-09）中，遺傳性血管性水腫的有效領證人數為 48 人。領證人數只計入申請並取得重大傷病證明者，不等於實際患者人數。
資料來源
整理：RxAthena 藥策智庫・資料截至 2026-10-21。僅供資訊參考，不構成醫療、法律或送審建議；實際以各主管機關現行公告為準。