非典型性尿毒溶血症候群

資料截至 2026-10-21

重點整理

公告: 國民健康署公告罕見疾病（ICD-10：D59.32 D59.39）。
領證人數: 重大傷病（罕見疾病類）有效領證 75 人（2026-09 統計；未申請者不在內，不等於患者人數）。
罕藥: 2 張罕藥許可證的適應症寫到本病（2 張有效），成分：Eculizumab、Ravulizumab。
給付規定: 8.2.10 節（點進看原文）。

罕藥許可證（2 張）

非典型性尿毒溶血症候群的罕藥許可證
品名	成分	許可證	適應症（原文摘錄）	成分資料
舒立瑞濃縮靜脈輸注液 300毫克 Soliris 300 mg concentrate for solution for infusion	Eculizumab	衛部罕菌疫輸字第000016號臺灣阿斯特捷利康股份有限公司	治療對血漿治療反應不佳之非典型溶血性尿毒症候群(aHUS)病人。	Eculizumab
妥立瑞輸注液100毫克/毫升 Ultomiris concentrate for solution for infusion 100mg/ml	ravulizumab	衛部罕菌疫輸字第000045號臺灣阿斯特捷利康股份有限公司	治療非典型性尿毒溶血症候群病人。	Ravulizumab

罕藥許可證與適應症取自食藥署藥品許可證資料；「適應症（原文摘錄）」是許可證適應症原文中寫到本病的句子。「成分資料」有連結者已收載健保，可看支付價與給付規定。

台灣臨床試驗（7 個）

非典型性尿毒溶血症候群的臨床試驗
試驗	期別	受試藥	預計期間	試驗申請者
應用人類臍帶間質幹細胞治療中度至重度性急性呼吸窘迫症候群病人—隨機II期臨床試驗計畫書編號 108CONS10368・治療中度至重度性急性呼吸窘迫症候群病人	第 2 期台灣單中心	—	2020-01-01 至 2027-12-31	長庚醫療財團法人高雄長庚紀念醫院台灣預計收案 60 人
A Phase 3, Open-Label, Multicenter Study of ALXN1210 in Children and Adolescents with Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS) 計畫書編號 ALXN1210-aHUS-312・溶血性尿毒症候群	第 3 期多國多中心	ravulizumab	2017-09-01 至 2022-12-20	艾昆緯股份有限公司台灣預計收案 5 人
ALXN1210 對於從未接受補體抑制劑治療的非典型溶血性尿毒症(aHUS) 成人與青少年病患的單組試驗計畫書編號 ALXN1210-aHUS-311・非典型溶血性尿毒症	第 3 期多國多中心	ALXN1210	2017-07-01 至 2020-02-16	艾昆緯股份有限公司台灣預計收案 5 人
應用人類臍帶間質幹細胞治療中度至重度性急性呼吸窘迫症候群病人—隨機II期臨床試驗計畫書編號 202000098A0・治療中度至重度性急性呼吸窘迫症候群病人	第 2 期台灣單中心	Mesenchymal stem cells	2020-01-01 至 2027-12-31	財團法人長庚紀念醫院台灣預計收案 60 人
一項多中心、單組、開放標記試驗，評估每日口服兩次LNP023 用於未曾接受補體抑制劑治療之非典型溶血性尿毒症候群(aHUS)成年患者的療效及安全性計畫書編號 CLNP023F12301・非典型溶血性尿毒症候群	第 3 期多國多中心	iptacopan	2021-07-15 至 2026-12-31	台灣諾華股份有限公司台灣預計收案 18 人
一項第3 期、隨機分配、平行分組、多中心、雙盲、安慰劑對照研究，旨在探討KP-001對年齡≥ 2 歲且患有一般型靜脈畸形、一般型淋巴管畸形或KTS/CLOVES 症候群病患的療效與安全性計畫書編號 KP-001-303	第 3 期多國多中心	sirolimus	2026-07-13 至 2029-07-13	百瑞精鼎國際股份有限公司台灣預計收案 20 人
一項在成人和青少年中評估OMS721用於治療非典型溶血性尿毒症候群(aHUS)之安全性和療效的第3期試驗計畫書編號 OMS721-HUS-002・非典型溶血性尿毒症候群	第 3 期多國多中心	OMS721	2018-02-01 至 2022-08-12	台灣璞氏健康發展有限公司台灣預計收案 8 人

食藥署核准的試驗紀錄；期間為計畫書登記的預計起訖，不代表仍在收案。是否收案與收案條件請洽試驗申請者或執行醫院。

同一分類的其他罕見疾病

依國民健康署公告罕見疾病名單的分類（同一類別代碼）。

常見問題

非典型性尿毒溶血症候群有哪些藥？

台灣核發、適應症寫到非典型性尿毒溶血症候群的罕藥許可證有 2 張，成分包括Eculizumab、Ravulizumab。已收載健保的成分可點進藥品頁看支付價與給付規定。

台灣有多少非典型性尿毒溶血症候群病人？

健保署重大傷病統計（2026-09）中，非典型性尿毒溶血症候群的有效領證人數為 75 人。領證人數只計入申請並取得重大傷病證明者，不等於實際患者人數。

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資料來源

整理：RxAthena 藥策智庫・資料截至 2026-10-21。僅供資訊參考，不構成醫療、法律或送審建議；實際以各主管機關現行公告為準。