芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症
重點整理
- 公告
- 國民健康署公告罕見疾病（ICD-10：E70.81）。
- 領證人數
- 重大傷病（罕見疾病類）有效領證 44 人（2026-09 統計；未申請者不在內，不等於患者人數）。
- 罕藥
- 1 張罕藥許可證的適應症寫到本病（1 張有效），成分：Eladocagene Exuparvovec。
- 給付規定
- 1.6.8 節（點進看原文）。
罕藥許可證（1 張）
| 品名 | 成分 | 許可證 | 適應症（原文摘錄） | 成分資料 |
|---|---|---|---|---|
| 展世達輸注溶液 Upstaza 2.8 × 10^11 vector genomes (vg)/0.5 mL solution for infusion | Eladocagene exuparvovec | 衛部罕菌疫輸字第000051號 吉帝藥品股份有限公司 |
適用於治療年齡在18個月以上,且經臨床、分子和基因證實確診為具有嚴重表現型的芳香族 L-胺基酸類脫羧基酶(Aromatic L-amino acid decarboxylase, AADC)缺乏症的病人。 | Eladocagene Exuparvovec |
罕藥許可證與適應症取自食藥署藥品許可證資料；「適應症（原文摘錄）」是許可證適應症原文中寫到本病的句子。「成分資料」有連結者已收載健保，可看支付價與給付規定。
相關健保給付規定（1 節）
上列罕藥的專屬給付規定節中，原文寫到本病（或其別名、英文名、縮寫）者。
同一分類的其他罕見疾病
依國民健康署公告罕見疾病名單的分類（同一類別代碼）。
常見問題
芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症有哪些藥？
台灣核發、適應症寫到芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症的罕藥許可證有 1 張，成分包括Eladocagene Exuparvovec。已收載健保的成分可點進藥品頁看支付價與給付規定。
台灣有多少芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症病人？
健保署重大傷病統計（2026-09）中，芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症的有效領證人數為 44 人。領證人數只計入申請並取得重大傷病證明者，不等於實際患者人數。
資料來源
整理：RxAthena 藥策智庫・資料截至 2026-10-21。僅供資訊參考，不構成醫療、法律或送審建議；實際以各主管機關現行公告為準。