1.6.8 Eladocagene exuparvovec

1.6.8.Eladocagene exuparvovec(如Upstaza):(114/12/1) 1.限用於經衛生福利部國民健康署認定之治療年齡在18個月以上至未滿6歲,且經臨 床、生化和基因證實確診為具嚴重表現型之芳香族 L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症 (Aromatic L-Amino acid decarboxylase deficiency, AADC deficiency)病人,並 符合下列所有條件者: (1)年齡在12個月以上但無頭部控制能力或頭部控制不佳。 (2)已使用多巴胺促效劑和單胺氧化酶抑制劑(MAOIs, Monoamine oxidase inhibitor)藥物治療後,仍無法控制疾病。 2.需經特殊專案審查核准後使用: (1)檢附神經外科醫師評估病人頭蓋骨發育已足以進行立體定位手術之病歷。 (2)檢附病歷資料,包括治療前的標準運動功能評估(參見第7點療效評估),確認病 人雖已接受標準藥物療法2個月,仍存在由 AADC 缺乏症繼發的持續性神經症狀。 (3)檢附醫病共享決策(Shared Decision Making,SDM)之輔助評估表資料,並請病 人(或法定代理人)簽名,正本留存病歷。 (4)檢附病人(或法定代理人)簽署「全民健康保險保險對象使用 eladocagene exuparvovec 基因療法製劑協議書」影本,正本留存病歷。 3.醫院及執行治療之醫師資格須先經保險人審核同意後,後續始得依個案申請特殊專 案審查,另醫院及執行治療之醫師變更時應重新向保險人申請。 4.執行治療之醫院須符合下列所有資格: (1)須為台灣神經外科醫學會所認定之專科醫師訓練的醫學中心。 (2)應有專任具兒童麻醉、兒童重症加護專長之醫師。 (3)需有腦瘤立體定位手術(但不包括放射治療手術)每年30例以上經驗。 (4)須具備兒童加護病房及基因治療調劑室,並有基因治療調劑經驗之醫學中心。 (5)備有完善腦部精準定位手術導航系統,深層腦部刺激器之立體定位套組。 5.執行治療之醫師須符合下列資格: (1)手術主持醫師:須為神經外科專科醫師,曾參與完成30例以上之立體定位手術 經驗,其中至少5例為兒童(包括1例為未滿3歲)之立體定位手術,並有「AADC 基 因療法」(含病毒注射)經驗者。 (2)處方醫師:須為小兒專科醫師5年以上經驗,並具小兒遺傳或小兒神經次專科證 書者,且具有參與 AADC 基因治療人體試驗之試驗主持人或該團隊中具處方本藥 品之經歷。 6.排除條件: (1)病人存在其他重大的醫學或神經狀況,導致有無法接受手術或麻醉的風險。 (2)對影像檢查(電腦斷層掃描或磁振造影)有禁忌症,包括對鎮靜的限制或可能 干擾腦部磁振造影的金屬植入物。 (3)病人存在其他危及生命的疾病,預期無法從此基因治療中獲益。 7.療效評估時機、判定及執行者: (1)評估時機: I.治療前。 II.治療後第一年每3個月評估1次,之後為每6個月評估一次。 (2)評估方式,必須包括以下兩大項: I.標準運動功能:必須完成下列評估: i.PDMS-2。 ii.WHO motor milestones。 II.理學與神經學檢查:發展里程碑、生長發育(身高、體重)、肌肉張力、肌張力 失調、肌肉力量,和深層肌腱反射反應。 (3)標準運動功能評估執行者:需由受過訓練之兒童遺傳科或兒童神經科專科醫師 或物理治療師執行。 8.使用本類藥品須評估追蹤療效,且每年均需符合下列各條件: (1)存活。 (2)用藥後追蹤標準運動功能評估分數皆不低於起始治療前該項標準運動功能第1次 評估分數。 (3)用藥後發展里程碑不低於起始治療前之評估結果。