3.3.32 Maralixibat chloride

3.3.32. Maralixibat chloride(如 Livmarli):(115/9/1) 1. 限用於 (1) 經衛生福利部國民健康署認定之治療年齡 1 歲以上之進行性家族性肝內膽汁滯留症 (PFIC)病人。 (2) 經衛生福利部國民健康署認定之治療年齡 1 歲以上之阿拉吉歐症候群(ALGS)病人。 2. 需經事前審查核准後使用: (1) 每次申請以 6 個月為限。 (2) 初次申請時須完全符合以下條件: I. 經醫學中心兒科專科醫師且領有兒科消化學次專科醫師證書者評估需接受肝臟移植 治療但尚無法取得肝源者,且出現下列任一臨床症狀: i.經內外科處置 1 個月後,仍有灰白色糞便表現。 ii.顯著肝門脈高壓、肝臟纖維化 (如腹部超音波、電腦斷層或磁振攝影等檢測顯示 脾臟腫大,腹水,胃食道靜脈瘤,Fibroscan > 7 kPa,APRI score >0.5 等其中 之一)。 iii.凝血障礙(PT 延長 ≥ 1.2)。 iv.肝肺症候群。 v.肺門脈高壓。 vi.高氨血症。 vii.肝腦症候群。 II. 符合下列任一診斷條件: i.治療前血清膽汁酸(sBA)檢測≥100 μmol/L。 ii.治療前 CSS 評估膽汁淤積搔癢之分數≥3 分。 (3) 續用申請時須符合下列任一診斷條件: I. 血清膽汁酸(sBA):較治療前降幅達≥30%或≤70μmol/L。 II. CSS工具評估:膽汁淤積搔癢分數≤1 或比基準點改善達到≥1 分。 3. 限由醫學中心兒科專科醫師且領有兒科消化學次專科醫師證書者處方 ,並應於病歷詳實 記載病程、確診之檢驗資料及治療反應。 4. 每人終生給付以 2 年為限。倘病人用藥 2 年間仍無法取得肝源,需檢附證明文件(如無法 取得肝源之就醫紀錄),得重新申請續用。 5. 若用藥後病人已接受肝臟移植,則需停藥。 ◎附表三十九:全民健康保險阿拉吉歐症候群(ALGS)與進行性家族性肝內膽汁滯留症(PFIC) 使用 Livmarli (maralixibat chloride)申請表 法布瑞氏症心臟變異型心臟功能評估指標表 1 左心室厚度>12mm。 2 心電圖左心室肥厚 (ECG LVH Romhilt-Estes score>5或符合 Cornell's criteria) 3 心臟超音波左心室質量指數 (LVMI)男性大於51 gm/m2.7, 女性大於48 gm/m2.7, LVMI。(108/5/1) 4 心臟超音波左心室舒張功能異常 E/A ratio>2.0及 deceleration time<150 msec 或組織超音波顯示舒張功能異常(二尖瓣環部中 膈 E/E' >15 或側壁 E/E'>12). 5 間隔至少超過12個月測量左心室質量 (LVM) 增加>5g/m 2 6 心臟超音波左心房體積增加>34 mL/m2 body surface area (BSA) (108/5/1) 7 心肌與節律出現異常:AV block, short PR interval, LBBB,ventricular or atrial tachyarrhythmias, sinus bradycardia(在沒有使用抑制心律的藥物 下) 8 中度到重度的二尖瓣與主動瓣膜閉鎖不全 9 心臟磁振造影心肌延遲顯影(delayed enhancement)出現左心室的輕度到中度 纖維化。 10 NT-proBNP/BNP 或 high sensitivity troponin 升高