3.3.9 Imiglucerase、taliglucerase alfa、 velaglucerase alfa

3.3.9.Imiglucerase(如 Cerezyme inj.)、taliglucerase alfa(如 Elelyso 注射劑)、 velaglucerase alfa(如 VPRIV 凍晶注射劑)(97/7/1、107/3/1、107/9/1、108/5/1、 111/5/1) 1.限用於下列條件,且排除第二型高雪氏症:(111/5/1) (1)Imiglucerase(如 Cerezyme inj.)、taliglucerase alfa(如 Elelyso 注射劑): 改善高雪氏症症狀,包括貧血、血小板減少症、肝臟或脾臟腫大、骨病變,但對於 神經學症狀無效。 (97/7/1、107/3/1、107/9/1、108/5/1、111/5/1) (2)Velaglucerase alfa(如 VPRIV 凍晶注射劑):限用於改善第一型高雪氏症症狀, 包括貧血、血小板減少症、肝臟或脾臟腫大、骨病變,但對於神經學症狀無效。 (107/3/1、107/9/1、108/5/1、111/5/1) 2.限擇一使用高雪氏症酵素療法之藥品。(111/5/1) 3.需經事前審查核准後使用,每次申請療程以1年為限,期滿需經再次申請核准後,始 得續用,申請續用時,需檢附療效評估資料,追蹤檢查項目如下:(111/5/1) (1)每6個月應評估1次: I.身高體重。 II.血紅素及血小板數。 III.血液磷酸酶(Alkaline phosphatase)。 IV.高雪氏症相關特異性生化指標 biomarkers(如 chitotriosidase 或 lysoGL1)。 V.整體狀況。 (2)每年應評估1次:肝臟及脾臟大小。 4.治療目標:(111/5/1) (1)血紅素及血小板數上升或穩定(不低於未治療的數值)。 (2)高雪氏症相關特異性生化指標 biomarkers(如 chitotriosidase 或 lysoGL1)數值 持續降低或穩定(不高於未治療的數值)。 (3)肝、脾腫大之現象改善或穩定(不大於未治療的數值)。 5.停用條件:有下列任一項者:(111/5/1) (1)病人在接受治療時發生其它致命的疾病。 (2)病人整體狀況持續惡化。 (3)病人因藥物注射發生嚴重不良反應,且經由適當或預防性的用藥和/或調整輸注速 度仍無法預防/控制此不良反應。 (4)病人無法配合療程規範規則用藥、或無法配合每年至少1次之療效評估。