3.3.31 Givosiran

3.3.31.Givosiran(如 Givlaari):(114/1/1) 1.限用於確診為衛生福利部國民健康署認定之罕見疾病紫質症(porphyria)中屬急性肝 紫質症(acute hepatic porphyria, AHP)[如:急性間歇性紫質症(AIP)、遺傳性紫 質症(HCP)、異位型紫質症(VP)、ALAD缺乏紫質症(ADP)],且符合下列全部條件者: (1)年滿18歲以上。 (2)具HMBS(PBGD)、ALAD、CPOX、PPOX致病基因變異者(需檢附基因診斷報告)。 (3)經過適當醫療處置2年後,仍於申請本藥品前1年內,發生4次(含)以上急性發作, 急性發作時需急診或住院治療,且使用靜脈輸注血基質藥品(hemin)治療反應不佳 或耐受性不良(intolerance)或無效者。 (4)過去1年內尿液檢查曾經偵測出高量(大於等於正常值之4倍以上)的胺基酮戊酸 (aminolevulinic acid, ALA)與膽色素原(porphobilinogen, PBG)(需檢附實驗室 檢查報告)。 備註: I.反應不佳定義:使用 hemin 治療後,每年平均發作次數仍大於4次,且每次發作 都需連續使用 hemin。 II.耐受性不良定義:使用 hemin 後,造成與 hemin 相關之嚴重且具有臨床顯著意 義,會限制生活、對健康有立即或長期影響,或必須住院或延長住院處理的不 良反應,例如:反覆人工血管感染或菌血症、敗血症、其他感染、鐵質沉積、 靜脈炎等。 (5)無任一下列情形: I.曾接受過肝移植患者。 II.病人合併有其他嚴重疾病,無法從本藥品治療得到長期效益。 III.病人無生活自理能力。 2.限由神經內科、血液科、肝膽腸胃科、遺傳科醫師處方。 3.治療中有輕微不良反應(如轉胺酶或血清肌酸酐升高)而暫停使用者,得於狀況排除 後使用。 4.需經事前審查核准後使用,每次申請以1年為限,期滿需再次申請並經核准後始得續 用: (1)送審時應檢附病歷紀錄及原始治療醫囑單、治療紀錄單且載明hemin使用劑量、發 作症狀、次數及嚴重程度及對hemin耐受性不良或無效之證明。 (2)治療目標:相較於治療前,治療後胺基酮戊酸(ALA)、膽色素原(PBG)及年發作率 (急性發作次數)下降需達50%。 (3)申請續用者: I.需達治療目標及檢附至少3次療效評估項目資料,方可續用。 II.經第1年治療後未達治療目標者,可續申請1次(共6個月)之藥物,不受治療目 標之限制。 5.療效評估項目(每3個月評估一次): (1)臨床症狀及徵兆的病歷紀錄(含發作次數)。 (2)胺基酮戊酸(ALA)與膽色素原(PBG)實驗室檢查報告。 (3)轉氨酶、血清肌酸酐、血中半同胱胺酸(此3項初始使用需每個月追蹤檢查,至少3 個月)。 6.停藥條件: (1)發生藥物不良反應,懷孕或出現仿單禁忌症之病人,應立即停止以本藥品治療。 (2)治療18個月後,以用藥前1年為基準未達治療目標者。 (3)停經後持續治療18個月且無急性發作者。 7.本藥品不可合併使用human hemin預防性治療(prophylactic hemin)。 8.使用3年後未再發作或大幅改善可先暫停用藥,得視病情需要重新申請使用。