3.3.26 Alfa-avalglucosidase

3.3.26.Alfa-avalglucosidase(如 Nexviazyme)(112/4/1) 1.用於確診為主管機關認定之6個月以上龐貝氏症患者,限由具兒科專科醫師證書,且經 小兒遺傳及內分泌新陳代謝科或小兒神經科訓練之醫師,或具神經科專科醫師證書之 醫師處方使用,並應於病歷詳實記載病程、確診之檢驗資料及治療反應,亦應符合下 列任一條件: (1)嬰兒型龐貝氏症為未滿1歲前發病,包括出現肌肉無力、心室肥大、肌酸激酶 (CK)升高、或肌肉切片顯示有肝醣堆積者。 (2)晚發型龐貝氏症為滿1歲後發病,包括出現肌肉無力、肌酸激酶(CK)持續升高、 或肌肉切片顯示有肝醣堆積者。 2.使用劑量如下: (1)嬰兒型龐貝氏症劑量為40 mg/kg/every 2 weeks (2)晚發型龐貝氏症: I.大於或等於30 kg,劑量為20 mg/kg/every 2 weeks II.小於30 kg,劑量為40 mg/kg/ every 2 weeks 3.需經事前審查核准後使用,並應定期追蹤評估患者下列事項之治療效果,每次申請以1 年為限,期滿需經再次申請核准後,始得續用: (1)嬰兒型龐貝氏症追蹤事項:肝功能、腎功能、肌酸激酶(CK)、尿液 Glc4、心電圖、 心臟超音波、肌力以及整體發展,至少1年2次。抗體測定至少每年1次。治療目標 為心臟肥大現象改善或穩定,肌肉無力現象改善或穩定,肌酸激酶(CK)數值改善或 穩定,尿液 Glc4數值改善或穩定,整體發展持續進步、穩定或減緩退化的速度。 (2)晚發型龐貝氏症追蹤事項:肝功能、腎功能、肌酸激酶(CK)、尿液 Glc4、肺功能、 肌力以及整體發展,至少1年2次。抗體測定至少每年1次。治療目標為肌肉無力現 象改善或穩定,肌酸激酶 CK 數值改善或穩定,尿液 Glc4數值改善或穩定,整體發 展持續進步、穩定或減緩退化的速度。 4.有以下任一情形,則立即停藥: (1)出現嚴重的輸注過敏反應。 (2)運動或呼吸功能的衰退速率與治療前相似,治療至病人達運動功能末期(上肢及下 肢肌力皆小於或等於2)與24小時呼吸器依賴時。 5.本藥品不能與alpha-glucosidase 合併使用。