Livmarli申請表10/29生效：ALGS與PFIC肝移植等待條件一次看
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- 給付規定第 附表 節｜新增｜生效 2026-10-29｜新增 Livmarli 申請表，明確規範 ALGS 與 PFIC 病人適用條件，增列肝移植等待期之臨床評估標準及停用規範。
- 新增申請表格式，明確化適用對象（ALGS與PFIC病人）及具體診斷條件。；新增針對需肝臟移植但尚無法取得肝源者之臨床症狀評估標準（如灰白色糞便、肝門脈高壓、凝血障礙等）。；新增停用條件：已經接受肝臟移植者。
市場脈絡
健保署於2026年9月1日正式收載罕病用藥Livmarli（maralixibat chloride），支付價為每品項751,286元。為完備給付規定附表作業，健保署自2026年10月29日起新增專屬申請表，明確落實臨床審查標準。該藥經共擬會第82次會議以簽訂藥品給付協議（MEA）並承諾穩定供應為前提修正通過。這項新增申請表確立了針對特定兒科罕見肝病患者在肝臟移植等待期的臨床審核與退場標準。
深入分析
給付限衛生福利部國民健康署認定年齡1歲以上之進行性家族性肝內膽汁滯留症（PFIC）或阿拉吉歐症候群（ALGS）病人。初次申請需由醫學中心兒科消化學次專科醫師評估需接受肝臟移植但尚無法取得肝源者，且須具備灰白色糞便、肝門脈高壓、纖維化（如Fibroscan > 7 kPa或APRI > 0.5等）、凝血障礙（PT延長≥1.2）等任一臨床症狀，並符合sBA≥100 μmol/L或CSS≥3分之診斷條件。
台灣目前持有有效藥證1張，健保現行收載1品項，支付價為751,286元。健保給付範圍限於經國健署認定的1歲以上特定適應症患者，比藥證核准的2個月（ALGS）及3個月（PFIC）以上更為嚴格。廠商於共擬會承諾簽署藥品給付協議並穩定供藥，以換取納入給付。
用藥需經事前審查核准，每次申請以6個月為限。續用時須確認sBA較治療前降幅達≥30%或≤70 μmol/L，或CSS分數≤1或比基準點改善≥1分。每人終生給付以2年為限，若滿2年仍無法取得肝源，須檢附就醫證明重新申請；若病人已接受肝臟移植，則必須停藥。
對藥廠的意涵
對原廠而言，申請表格式化讓評估指標（如sBA與CSS）標準化，有助於鎖定重度未被滿足病患，但須落實MEA及供藥穩定；對學名藥或代理商而言，該機制凸顯健保對超高單價孤兒藥採取限期過渡（肝移植前橋接）與嚴格退場的控管架構；對醫院藥劑部而言，需留意處方醫師限定為醫學中心兒科消化學次專科資格，並於病歷備齊影像、檢驗與臨床評估紀錄，且在患者完成移植後立即啟動停藥流程。
後續觀察
後續應觀察各醫學中心送審核准率，以及病人在6個月續用評估時sBA與CSS指標的達標狀況。此外，用藥達2年上限時未能取得肝源者的展延審查實務，亦是長期預算管控的追蹤焦點。
常見問題
健保給付限經國民健康署認定、年齡1歲以上之阿拉吉歐症候群（ALGS）或進行性家族性肝內膽汁滯留症（PFIC）病人，且需經醫學中心兒科消化學次專科醫師評估為需肝移植但無肝源者。
初次申請須符合特定肝病臨床症狀（如灰白色糞便、肝門脈高壓、纖維化或凝血障礙等任一項），並符合治療前血清膽汁酸（sBA）≥100 μmol/L或CSS膽汁淤積搔癢評估≥3分之任一條件。
每次申請核准以6個月為限，每人終生給付上限為2年（滿2年若仍無肝源需檢附證明重申）。若病人在用藥期間已接受肝臟移植治療，則必須停止給付用藥。
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