罕見疾病藥物
說明
罕見疾病是盛行率在中央主管機關公告基準以下、或因情況特殊經審議會認定並公告的疾病（國民健康署公告清單）。
支付標準對罕見疾病用藥、不可替代特殊藥品另有核價原則，原則上尊重市場價格，並可依申報金額規模以十國藥價或成本價設上限（見條文）。
本站的罕藥資料以食藥署許可證中字號帶「罕」字者為準（罕藥製、罕藥輸、罕菌疫輸…）。
條文依據
罕見疾病防治及藥物法 第 3 條
本法所稱罕見疾病，指疾病盛行率在中央主管機關公告基準以下或因情況特殊，經第四條所定審議會審議認定，並經中央主管機關指定公告者。 本法所稱罕見疾病藥物，指依本法提出申請，經第四條所定審議會審議認定，並經中央主管機關公告，其主要適應症用於預防、診斷、治療罕見疾病者。 本法所稱維持生命所需之特殊營養食品，指經第四條所定審議會審議認定，並經中央主管機關公告，主要適用於罕見疾病病人營養之供應者。
全民健康保險藥物給付項目及支付標準 第 34 條
有關罕見疾病用藥、不可替代特殊藥品及特殊藥品原則上尊重市場價格，其成分、劑型及規格為本標準已收載之項目，因匯率或成本變動等因素致支付價格不敷成本者，由藥商或醫藥團體視需要提議訂定。適用之藥品如下： 一、罕見疾病用藥：經主管機關公告為罕見疾病用藥，已收載於本標準或新提議訂定納入收載者。 二、不可替代特殊藥品：於治療特定適應症無其他成分藥品可供替代之特殊藥品，並經藥物擬訂會議認定者。 三、特殊藥品：本標準已收載項目，非屬不可替代但具臨床價值，且相較於其他可替代成分藥品價格便宜，並經藥物擬訂會議認定者。
全民健康保險藥物給付項目及支付標準 第 35 條
前條藥品之支付價格訂定原則如下： 一、屬本標準已收載成分、劑型新項目之核價，依本標準新項目支付價格訂定原則辦理。屬專案進口或專案製造者及其同成分劑型第一個取得許可證者，提藥物擬訂會議討論。 二、罕見疾病用藥屬新藥者，得依下列方式核價： （一）依本標準新藥支付價格訂定原則辦理。 （二）參考該項目或國外類似品之十國藥價： 1.每月申報金額小於等於新臺幣五十萬元者，以十國藥價中位數加百分之二十為上限價。 2.每月申報金額大於新臺幣五十萬元、小於等於新臺幣一百萬元者，以十國藥價中位數加百分之十為上限價。 3.每月申報金額大於新臺幣一百萬元者，以十國藥價中位數為上限價。 （三）參考成本價： 1.進口產品依其進口成本（含運費、保險費、關稅、報關費用、特殊倉儲保管費），國內製造產品則依其製造成本（不含研發費用）加計下列管銷費用為上限價： （1）每月申報金額小於等於新臺幣五十萬元者，加計百分之五十。 （2）每月申報金額大於新臺幣五十萬元、小於等於新臺幣一百萬元者，加計百分之四十。 （3）每月申報金額大於新臺幣一百萬元者，加計百分之三十。 2.領有藥物許可證者，得加計繳納藥害救濟徵收金比率及營業稅。 三、因匯率或成本變動等因素，致不敷成本，廠商可提出調高支付價格之提議訂定，由保險人提藥物擬訂會議討論，其訂定方式得依前款第二目及第三目之規定辦理。 本標準已收載未領有藥物許可證之罕見疾病用藥，應於三年內取得藥物許可證或主管機關認定其安全及療效無虞之證明文件，未於期限內取得相關文件者，取消給付，但取得美國或歐盟上市許可者，不在此限，並得逐年調降其支付價格百分之五。 不可替代特殊藥品須與保險人簽訂合約，並應確保供貨無虞，如因不可抗力，無法供貨者，應提出替代方案，並於六個月前向保險人提出。 不可替代特殊藥品及罕見疾病用藥經簽訂供貨無虞合約者，如購買價仍高於支付價格，保險醫事服務機構得依購買價格向保險人申報藥品費用，但申報價格以支付價格之一點三倍為上限，並得依申報價格之百分之五作為效期內調度費用，最高加計費用不得超過新臺幣五十元。
常見問題
經罕見疾病及藥物審議會審議認定、中央主管機關公告，主要適應症用於預防、診斷或治療罕見疾病的藥物。