9.116 Selumetinib

9.116.Selumetinib (如 Koselugo):(114/2/1) 1.治療3歲以上至未滿18歲第1型神經纖維瘤(neurofibromatosis type1,NF1) 合併 有叢狀神經纖維瘤(plexiform neurofibroma,PN)之兒童病人,且同時符合下列 情形: (1)無法以手術切除。 (2)具有症狀且嚴重的 PN。 2.無法以手術切除的定義為: (1)經專科醫師評估無法以外科手術治療或手術切除者,須包含下列情形其中之一: I.PN包裹住或靠近重要器官。 II.PN 具侵襲性,或具高度血管分布,易導致術後大量出血、神經損傷或其他嚴重 併發症者。 (2)需檢附經專科醫師評估後具名之手術風險評估報告。 (3)上述專科醫師包括:神經內科、神經外科、血液腫瘤科、整形外科、耳鼻喉科、 一般外科、泌尿科、眼科、皮膚科、小兒神經科、小兒遺傳科或小兒血液腫瘤科。 3.具有症狀且嚴重的 PN 定義為因PN 引起的嚴重症狀,且符合下列情況之一者: (1) 因腫瘤壓迫導致之中度至嚴重的疼痛,需檢附疼痛評估報告(pain scale score 需≧7)。 (2)PN 壓迫臟器、呼吸道、大血管或顱、脊椎、臂叢、腰叢區域神經等部位,以致 影響器官功能或功能受損(如視力受損、聽力受損、下半身偏癱、大小便失禁 等) 。需檢附相關功能受損之評估檢驗報告。 4.需經事前審查核准後使用,每次申請以6個月為限,初次申請時須提供疾病相關檢 驗及症狀證據,如照片、檢查影像、病理報告或評估報告;再次申請時應檢附前次 治療結果評估資料,以 RECIST 標準評定藥物療效反應,如有下列情況之一,應停 止使用: (1)病情惡化(PD,指與基準點或用藥後的最佳反應時相比時,目標PN最大直徑總和 增加≥20%,或有新 PN 出現)。 (2)無法耐受藥品副作用。 (3)原無法手術切除的 PN 得以接受完整手術切除。 (4)經治療18個月後,初次申請之目標 PN 引起之症狀未改善且 PN 惡化。 5.每日最高劑量為100 mg。