3.3.29 Burosumab

3.3.29. Burosumab(如 Crysvita):(113/5/1) 1.用於經衛生福利部國民健康署認定之1歲以上性聯遺傳型低磷酸鹽症患者,生長板尚 未關閉,且男性骨齡未達18歲、女性骨齡未達16歲,並符合以下所有條件: (1)空腹低血磷症。 (2)正常腎功能(定義為空腹血清肌酸酐低於經年齡調整的正常上限) 。 (3)放射學證據顯示具有佝僂症,且佝僂症嚴重程度分數(rickets severity score,RSS)總分為大於等於2分。 (4)具有已確認的PHEX(phosphate-regulating endopeptidase homolog, X- linked)基因變異。 2.限由具兒科專科醫師證書,且經小兒醫學遺傳學/新陳代謝學次專科或內分泌次專科 或小兒腎臟科次專科甄審合格之醫師,或具腎臟科次專科醫師證書之醫師處方使 用。 3.應每半年定期追蹤評估至少1次治療效果及下列事項: (1)血清磷。 (2)腎小管對磷酸鹽的吸收率(TmP/GFR)。 (3)副甲狀腺功能。 (4)RSS總分 (每年一次)。 4.需經事前審查核准後使用,每次申請療程以12個月為限。 5.停藥條件:若出現以下任一情況,應停止burosumab治療。 (1)使用本藥品後第12個月的RSS總分未比開始治療時基礎值有改善。 (2)治療後每12個月評估一次RSS總分,相較於前一次RSS總分沒有改善。 (3)副甲狀腺功能亢進、腎鈣化或放射學評估的骨折與假性骨折。 (4)生長板關閉,或至多到男性骨齡達18歲、女性骨齡達16歲。