5.5.8 Vosoritide

5.5.8.Vosoritide(如 Voxzogo):(114/5/1) 1. 限用於經衛生福利部國民健康署認定之2歲以上罕見疾病軟骨發育不全症 (achondroplasia, ACH)且骨骺未閉合之病人,並符合下列所有條件: (1) 經基因檢測具FGFR3基因變異者,需檢附基因診斷報告及衛生福利部國民健康署 通報通過證明。 (2) 身高低於第三百分位,需檢附經地區醫院以上每3個月追蹤1次且至少追蹤半年之 身高體重紀錄。 (3) 骨齡符合下列任一規範: I. 女性骨齡14歲以前,男性骨齡16歲以前。 II. 女性骨齡14歲以後,男性骨齡16歲以後者,需每3個月追蹤生長速率,且至少 追蹤半年,生長速率(AGV)每年需至少大於1.5公分。 2. 限地區醫院以上層級具兒科遺傳學及新陳代謝學次專科醫師使用。 3. 需經事前審查核准後使用,每次申請以1年為限。 4. 治療後未達停藥條件者,續用時需檢附療效評估資料經事前審查核准後使用。 5. 療效評估之追蹤檢查項目: (1) 身高體重:每3個月1次。 (2) 骨齡:X光每6個月1次。 6. 停藥條件: (1) 出現嚴重過敏反應。 (2) 病人合併有其他嚴重疾病,預期無法從本藥品治療獲得長期效益,如病人長期臥 床或24小時呼吸器依賴。 (3) 經治療後生長速率(AGV)小於1.5公分/年。 (4) X光檢查證據顯示雙股下肢(脛骨近端、股骨遠端)生長板已閉合之病人。 7. 如因先前使用後無效停藥者,不得重新申請使用;如因使用中有輕微不良反應(如血 壓偏低)而暫停使用者,得於狀況排除後重新申請使用。