14.9.9 Cysteamine

14.9.9.Cysteamine(如 Cystadrops):(114/7/1) 1.限用於經衛生福利部國民健康署認定之2歲以上兒童及成人胱胺酸血症(cystinosis) 之病人,且符合下列所有條件: (1)經基因檢測確診為胱胺酸血症 CTNS 基因發生致病變異(Pathogenic Variants)。 (2)裂隙燈生體顯微鏡檢查(slit lamp biomicroscope)有角膜胱胺酸(cystine)結晶 堆積且角膜胱胺酸晶體裂隙燈檢查分級(CCCS)2.0(含)以上。 (3)病人自我評估畏光度及醫師檢測畏光度2.0(含)以上。 2.限由眼科專科醫師處方和評估療效及副作用。 3.需經事前審查核准後使用,期滿需提出療效評估項目資料再次申請並經核准後使用: (1)第一次申請,核給3個月(12瓶)的藥量,期滿需經裂隙燈生體顯微鏡證實 CCCS 降低 0.5(含)以上,得第二次申請,並核給6個月(24瓶)的藥量。 (2)第三次(含)後申請,需與前次申請間隔至少半年始得提出,每次申請核給24瓶的藥 量並符合下列所有條件,始得續用: I. 經裂隙燈生體顯微鏡證實 CCCS仍在2.0(含)以上且較第一次申請時降低1.0(含) 以上。 II. 病人自我評估畏光度及醫師檢測畏光度仍在2.0(含)以上且較第一次申請時降低 1.0(含)以上。 4.經裂隙燈生體顯微鏡證實 CCCS 在1.0(含)以下且病人自我評估畏光度及醫師檢測畏光 度1.0(含)以下應先暫停用藥,得視病情需要重新申請使用。 5.每年最多給付52瓶。 6.療效評估項目: (1)角膜胱胺酸晶體裂隙燈檢查分級(Gahl’s Corneal Cystine Crystal Score, CCCS)。 (2)病人自我評估畏光度(Self-Assessed Photophobia)。 (3)醫師檢測畏光度(Clinician-Assessed Photophobia)。 7.停藥條件: (1)產生不良反應。 (2)無法忍受局部藥物不良反應(如:眼睛刺激、灼熱、刺痛等)。 備註: 1.病人自我評估畏光度分級:等級 0,無畏光,無不適;等級 1,輕微對光線敏感導致 偶爾眨眼;等級 2,輕微對光線敏感導致經常眨眼;等級 3,中度對光線敏感需戴太 陽眼鏡;等級 4,嚴重對光線敏感需長期戴太陽眼鏡;等級 5,極端對光線敏感需待 在室內,即便戴太陽眼鏡也無法忍受自然光。 2.醫師檢測畏光度分級:等級 0,即使在裂隙燈生體顯微鏡檢查使用最大狹縫光束下也 無畏光;等級 1,對裂隙燈生體顯微鏡檢查使用中等狹縫燈光有畏光反應;等級 2, 對裂隙燈生體顯微鏡檢查使用最輕微狹縫燈光有畏光反應;等級 3,無法忍受裂隙燈 生體顯微鏡檢查使用藍色狹縫燈光的畏光;等級 4,需要戴深色眼鏡且在照明的診療 室內無法睜開眼睛的畏光;等級 5,即使在黑暗的房間內也無法睜開眼睛。