萊伯氏先天性黑矇症
重點整理
- 公告
- 國民健康署公告罕見疾病（ICD-10：H35.50）。
- 領證人數
- 重大傷病（罕見疾病類）有效領證 12 人（2026-09 統計；未申請者不在內，不等於患者人數）。
- 罕藥
- 1 張罕藥許可證的適應症寫到本病（1 張有效），成分：Voretigene Neparvovec。
罕藥許可證（1 張）
| 品名 | 成分 | 許可證 | 適應症（原文摘錄） | 成分資料 |
|---|---|---|---|---|
| 樂適達 注射劑 Luxturna concentrate and solvent for solution for injection | voretigene neparvovec | 衛部罕菌疫輸字第000044號 台灣諾華股份有限公司 |
適用於因雙對偶基因RPE65突變之萊伯氏先天性黑矇症(Leber congenital amaurosis, LCA),而喪失視力,並具有足夠的存活視網膜細胞的病人。 | — |
罕藥許可證與適應症取自食藥署藥品許可證資料；「適應症（原文摘錄）」是許可證適應症原文中寫到本病的句子。「成分資料」有連結者已收載健保，可看支付價與給付規定。
台灣臨床試驗（1 個）
| 試驗 | 期別 | 受試藥 | 預計期間 | 試驗申請者 |
|---|---|---|---|---|
| 一項 Voretigene Neparvovec 治療患者的上市後、多中心、多國、縱向、觀察性安全性登錄試驗 計畫書編號 CLTW888A12401・-於因雙對偶基因RPE65突變之萊伯氏先天性黑矇症 (Leber congenital amaurosis, LCA), |
第 4 期 多國多中心 |
voretigene neparvovec | 2023-12-01 至 2032-12-31 |
台灣諾華股份有限公司 台灣預計收案 接受本品治療之病人 人 |
食藥署核准的試驗紀錄；期間為計畫書登記的預計起訖，不代表仍在收案。是否收案與收案條件請洽試驗申請者或執行醫院。
同一分類的其他罕見疾病
依國民健康署公告罕見疾病名單的分類（同一類別代碼）。
常見問題
萊伯氏先天性黑矇症有哪些藥？
台灣核發、適應症寫到萊伯氏先天性黑矇症的罕藥許可證有 1 張，成分包括Voretigene Neparvovec。
台灣有多少萊伯氏先天性黑矇症病人？
健保署重大傷病統計（2026-09）中，萊伯氏先天性黑矇症的有效領證人數為 12 人。領證人數只計入申請並取得重大傷病證明者，不等於實際患者人數。
資料來源
整理：RxAthena 藥策智庫・資料截至 2026-10-21。僅供資訊參考，不構成醫療、法律或送審建議；實際以各主管機關現行公告為準。