裘馨氏肌肉失養症
重點整理
- 公告
- 國民健康署公告罕見疾病（ICD-10：G71.01）。
- 領證人數
- 重大傷病（罕見疾病類）有效領證 286 人（2026-09 統計；未申請者不在內，不等於患者人數）。
台灣臨床試驗（6 個）
| 試驗 | 期別 | 受試藥 | 預計期間 | 試驗申請者 |
|---|---|---|---|---|
| 一項第 3 期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、多中心試驗，評估 Viltolarsen用於患有裘馨氏肌肉失養症 (DMD) 且具有行走能力的男孩之療效及安全性 計畫書編號 NS-065/NCNP-01-301・可以外顯子53跳躍法治療之肌肉萎縮蛋白缺失的裘馨氏肌肉失養症 (DMD) |
第 3 期 多國多中心 |
Viltolarsen | 2019-12-01 至 2024-08-31 |
美捷國際有限公司 台灣預計收案 10 人 |
| 一項包括開放性延伸期的雙盲、安慰劑對照、多中心試驗，評估 SRP-4045 和 SRP-4053 對於裘馨氏肌肉萎縮症患者的療效與安全性 計畫書編號 4045-301・裘馨氏肌肉失養症 |
第 3 期 多國多中心 |
SRP-4045、SRP-4053 | 2022-07-22 至 2022-11-09 |
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司 台灣預計收案 3 人 |
| 一項第三期、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，探討 Ataluren 用於無意義突變之裘馨氏肌肉失養症病人之療效與安全性暨開放式延伸試驗 計畫書編號 PTC124-GD-041-DMD・Genetic Disorders – Duchenne Muscular Dystrophy (裘馨氏肌肉失養症) |
第 3 期 多國多中心 |
Ataluren | 2017-09-01 至 2023-12-29 |
美捷國際有限公司 台灣預計收案 11~16 人 |
| 一項多國、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、全身性基因遞送，以評估 SRP-9001 用於裘馨氏肌肉失養症受試者的安全性與療效的第 3 期試驗 (EMBARK) 計畫書編號 SRP-9001-301・裘馨氏肌肉失養症 (DMD) |
第 3 期 多國多中心 |
Delandistrogene moxeparvovec | 2022-03-01 至 2024-09-30 |
百瑞精鼎國際股份有限公司 台灣預計收案 9 人 |
| 一項多國、長期追蹤，以評估在臨床試驗中曾接受 SRP-9001 之受試者的安全性和療效的第 3 期試驗 (EXPEDITION) 計畫書編號 SRP-9001-305・裘馨氏肌肉失養症 |
第 3 期 多國多中心 |
Delandistrogene moxeparvovec | 2024-04-01 至 2033-09-11 |
百瑞精鼎國際股份有限公司 台灣預計收案 5 人 |
| 一項第 3期、多國、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、全身性基因轉移療法試驗，以評估 SRP-9001用於無法行走和可行走的裘馨氏肌肉失養症受試者的安全性與療效 (ENVISION) 計畫書編號 SRP-9001-303・裘馨氏肌肉失養症 |
第 3 期 多國多中心 |
Delandistrogene moxeparvovec | 2024-07-01 至 2027-05-15 |
百瑞精鼎國際股份有限公司 台灣預計收案 10 人 |
食藥署核准的試驗紀錄；期間為計畫書登記的預計起訖，不代表仍在收案。是否收案與收案條件請洽試驗申請者或執行醫院。
同一分類的其他罕見疾病
依國民健康署公告罕見疾病名單的分類（同一類別代碼）。
常見問題
裘馨氏肌肉失養症有哪些藥？
本站資料中沒有適應症寫到裘馨氏肌肉失養症的罕藥許可證；治療方式請洽專科醫師。
台灣有多少裘馨氏肌肉失養症病人？
健保署重大傷病統計（2026-09）中，裘馨氏肌肉失養症的有效領證人數為 286 人。領證人數只計入申請並取得重大傷病證明者，不等於實際患者人數。
資料來源
整理：RxAthena 藥策智庫・資料截至 2026-10-21。僅供資訊參考，不構成醫療、法律或送審建議；實際以各主管機關現行公告為準。